2023.09.05

TEDx要約:CRISPR治療の想像

marugotoyoten

生物医学研究者であるウルノフフョードルドミトリエヴィチが「CRISPR治療の想像」について語りました。この動画の要点と要約をまとめました

スピーカー

ウルノフフョードルドミトリエヴィチ

専門分野:ゲノム編集
経歴:ゲノム編集の分野でリーディングな役割を果たす、カリフォルニア大学バークレー校の遺伝学・ゲノミクス・発生学の教授であり、同大学のイノベーティブ・ゲノミクス研究所の所長。2005年、ウルノフと同僚は「ゲノム編集」という用語を提唱し、ZFNを用いて初めてヒト細胞のDNAを編集することを実証した。ウルノフはゲノム編集の分野で先駆的な存在とされ、その業績は広く引用されている。

３つの要点

要点１
遺伝子疾患は世界中で約2億人が苦しんでおり、特に神経変性疾患による影響を受ける家族にとっては辛いものである。
要点２
遺伝子編集の手法であるCrisprは、重度の神経や心臓疾患、先天性の盲目、鎌状赤血球症など、さまざまな遺伝子疾患の治療に有望な結果を示している。
要点３
遺伝子疾患治療の商品化には課題があり、多くの珍しい遺伝子疾患にはアクセス可能な治療がなく、高額な遺伝子療法の費用も限られたアクセスをさらに悪化させている。

要約

まれな疾患と遺伝子疾患の交差点を紹介します
遺伝子疾患は思っているよりも珍しくありません。実際、世界中で約2億人が5,000種類の異なる遺伝子疾患のいずれかに苦しんでいます。これらの疾患は非常に重度で心を痛めるものであり、特に神経変性疾患による影響を受ける家族にとっては辛いものです。遺伝子疾患の影響と、それらが思っているよりも一般的な理由について探ってみましょう。

遺伝子疾患治療の力とCrispr
遺伝子疾患治療の分野では、遺伝子編集が革命を起こしました。Crisprとして知られる一つの手法により、科学者はDNAを正確に編集し、壊滅的な疾患を引き起こす遺伝子変異を修正することができます。この画期的なアプローチは、重度の神経や心臓疾患、先天性の盲目、鎌状赤血球症など、さまざまな遺伝子疾患の治療において既に有望な結果を示しています。遺伝子編集とCrisprの素晴らしい力について深く掘り下げましょう。

遺伝子疾患治療の商品化における課題
遺伝子編集は遺伝子疾患の治癒にとてつもない可能性を提供していますが、これらの治療を全ての人々にアクセス可能にする際には課題があります。営利企業はしばしば商業的に有望な疾患を優先し、多くの珍しい遺伝子疾患にはアクセス可能な治療がありません。さらに、患者一人当たり約200万ドルという高額な遺伝子療法の費用は、限られたアクセスの問題をさらに悪化させています。この記事では、遺伝子疾患治療の商品化の課題と、手頃で公平な解決策の必要性について探っていきます。

Crisprと協力を通じた健康の公正を追求する
健康の公正を追求するには行動と協力が必要です。私たちのInnovativeGenomicsInstitute（IGI）では、Crisprと遺伝子編集の力を活用し、遺伝子疾患の拡張可能で手頃な治療法を開発することに取り組んでいます。さまざまな分野の専門家を結集することで、鎌状赤血球症や免疫障害などの遺伝子疾患に苦しむ人々が直面する課題に取り組むことを目指しています。私たちの目標は、命を救う治療法への公平なアクセスを確保するために、さまざまな遺伝子疾患に適用できるプラットフォームアプローチを作り出すことです。Crisprと協力を通じて健康の公正への道を探求しましょう。

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