2023.08.07 2023.09.02

TED要約:DNAを書き換えることで遺伝性疾患を治療できるのか？

marugotoyoten

アメリカの分子生物学者であり、化学者であるであるデイビッド・ルーチェン・リュウが「DNAを書き換えることで遺伝性疾患を治療できるのか？」について語りました。この動画の要点と要約をまとめました

スピーカー

デイビッド・ルーチェン・リュウ

専門分野:分子生物学、化学
経歴:デイビッド・ルーチェン・リュウ（1973年生まれ）は、アメリカの分子生物学者であり、化学者です。彼はハーバード大学のトーマス・ダドリー・キャボット自然科学教授兼化学・化学生物学教授であり、ハーバード大学とMITのブロード研究所のリチャード・マーキン教授、メルキン・ヘルスケア変革技術研究所の所長、および教員の副議長を務めています。また、彼はハワード・ヒューズ医学研究所の研究員でもあります。

３つの要点

要点１
遺伝病は、突然変異によって引き起こされる
要点２
CRISPR技術は、DNAの切断に利用される
要点３
ベースエディターは、突然変異を逆転させる能力を持つ

要約

遺伝病とDNAの脆弱性についての紹介
遺伝病は、シックルセル貧血やプロジェリアなどの重篤な病気を引き起こすことがあります。私たちのDNAは、親から受け継いだ30億文字の特別な贈り物ですが、ポイント突然変異と呼ばれるエラーに対して脆弱です。この突然変異が原因で数百万人が苦しんでいます。突然変異はDNAの一文字の変化であり、病気の原因となります。私たちは突然変異を知っているにもかかわらず、修正することができませんでした。しかし、今では修正することができる可能性があります。

CRISPR技術の歴史と発展
CRISPRは、30億年前に進化した細菌の防御メカニズムです。細菌はウイルスのDNAを切るために分子ハサミのようなタンパク質を使用していました。現代の研究者はこのシステムを利用し、私たちの選択に応じてDNAを切断できるCRISPRハサミを作り出しました。しかし、ほとんどの遺伝病を引き起こす突然変異を修正するには十分ではありませんでした。私たちは直接DNAを書き換える方法を開発する必要がありました。

ベースエディターの発明
ベースエディターは、遺伝病治療の能力において転機となりました。ベースエディターは、ハサミではなく鉛筆のように機能し、一つのDNA文字を別の文字に書き換えることができます。ベースエディターは、病気の原因となる突然変異の大部分を逆転させることができます。私たちのチームはこれらのタンパク質を実験室で進化させ、遺伝病治療における前例のない可能性を開きました。

ベースエディターの将来の可能性
ベースエディティングはわずか3年でバイオメディカル研究を革新し、6,000人以上の研究者が人間の病気から作物の改良まで研究に使用しています。人間の臨床試験はまだ行われていませんが、動物での成功例があります。しかし、人間の細胞への送達や望ましくない編集の最小化など、課題もあります。この技術の倫理的な応用は非常に重要です。DNAの理解、保護、修復という新しい現実が訪れています。

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