2023.09.09

TEDx要約:HIVを注射で治療できるのか？

marugotoyoten

ドクター・ハンス・ペーター・キームが「HIVを注射で治療できるのか？」について語りました。この動画の要点と要約をまとめました

スピーカー

ドクター・ハンス・ペーター・キーム

３つの要点

要点１
HIVの初めての完治例が骨髄移植によって実現した
要点２
遺伝子療法を使用してHIVに対する耐性を持つ変異を患者自身の血液細胞に導入する
要点３
遺伝子療法の制約を克服するために注射器での遺伝子療法を提案する

要約

タイトル1:ベルリンの患者とHIVの治療
ベルリンの患者であるティモシー・レイ・ブラウンは、HIVの初めての完治例として歴史に名を刻みました。彼は白血病とHIVの両方を患っていましたが、希少な変異を持つドナーからの骨髄移植がすべてを変えました。この変異により、ドナーの血液細胞はHIVに対して耐性を持つようになり、移植中にティモシーの血液細胞にも伝わり、彼を癌とHIVの両方から治癒させました。その後、この技術を使ってさらに2人の患者が治癒されています。しかし、骨髄移植はリスクがあり、すべてのHIV患者には利用できません。

タイトル2:遺伝子療法と治療の約束
私たちのチームは、HIVの治療を誰にでも利用可能にする方法を研究しています。私たちは遺伝子療法を使用して、HIVに対する耐性を持つ変異を患者自身の血液細胞に遺伝子的に導入しています。CRISPRというツールを使って、血液幹細胞のDNAを切断し編集し、HIVに対する保護を提供するccr5変異を挿入します。これらの修正された細胞は、患者の体内に再導入され、他の血液細胞や免疫細胞に耐性を伝えることができます。このアプローチは、臨床試験で有望な成果を示しているexvivo遺伝子療法として知られています。

タイトル3:現行アプローチの課題と制約
遺伝子療法は治癒の希望を提供していますが、克服しなければならない課題もあります。修正された細胞が患者に定着するためには、高額な医療施設と化学療法が必要です。これにより、特にHIVの症例が多いサブサハラアフリカなどの資源に乏しい地域では、広範な実施が困難になっています。さらに、ccr5変異は希少であり、骨髄移植のためのドナーや医師、資金が不足しています。私たちは、遺伝子療法をすべての人に利用可能にするために新たなアプローチが必要です。

タイトル4:注射器での遺伝子療法：未来への展望
現行アプローチの制約に対処するために、私は「注射器での遺伝子療法」という新しい方法を提案します。これは、簡単な注射を通じて遺伝子療法を行うことを意味します。ウイルスを遺伝子編集の指示のキャリアとして再利用することで、遺伝子療法を世界中のどの医師のオフィスにもパッケージ化して送ることができます。このinvivo遺伝子療法アプローチは、バブルボーイ病などの状態において、臨床前の研究で成功を示しています。腕に一度の注射をするだけで、通常の血液細胞や免疫細胞をHIVに対して耐性を持たせ、最終的には世界中の人々の病気を治癒することを目指しています。

▼今回の動画