2023.09.12

TEDx要約:あなたが聞いたことのない最悪の病気…そしてなぜそれがあなたに重要なのか

marugotoyoten

ジャクブトラーが「あなたが聞いたことのない最悪の病気…そしてなぜそれがあなたに重要なのか」について語りました。この動画の要点と要約をまとめました

スピーカー

ジャクブトラー

３つの要点

要点１
表皮水疱性脱層症（EB）は深刻な結果をもたらす。
要点２
伝統的な治療法は根本的な原因に対処できない。
要点３
骨髄移植と遺伝子編集がEBの治療に希望をもたらす。

要約

タイトル1:表皮水疱性脱層症（EB）の壊滅的な影響
私は表皮水疱性脱層症（EB）という珍しい皮膚疾患を持つ子供たちを治療しています。この病気は、皮膚の層の間にある薄いタンパク質層が欠けているため、影響を受ける人々に深刻な結果をもたらします。彼らの皮膚はしっかりと固定されていないため、摩擦や圧力が痛みを伴う水ぶくれやけがを引き起こすことがあります。これらの子供たちは常に感染症、瘢痕、さらには侵略的な皮膚癌の脅威に直面しています。

タイトル2:伝統的な治療の限界
過去には、EBの唯一の治療法は、けがを包帯で覆い、感染症を治療することでした。これは一時的な救済策ではありましたが、病気の根本的な原因に対処することはありませんでした。骨髄移植医として、白血病などの病気に細胞ベースの治療法が与える驚くべき影響を目の当たりにしてきました。母親の嘆願に触発され、私たちはEB患者のための骨髄移植の可能性を探求し始めました。

タイトル3:細胞ベースの治療の突破
マウスを用いた実験により、骨髄移植がEBに関連する水ぶくれを効果的に治療できることがわかりました。この突破は、ミネソタ大学子供病院で臨床試験を行うきっかけとなりました。欠陥のある骨髄を健康な細胞で置き換えることで、細胞レベルで病気を修正することができました。これは画期的な瞬間であり、以前は治療不能と考えられていた病気を治療するための細胞の力を目の当たりにしました。

タイトル4:遺伝子編集と治療の希望
治療オプションをさらに改善するために、私たちは遺伝子編集技術に取り組みました。EBに責任のある遺伝子の誤りを修正することで、慢性的な傷を治療し、可能性としては疾患を治癒するための無尽蔵の細胞供給を作ることができます。私たちの目標は、プロセスをより安全かつ効率的にすることであり、骨髄移植を受け、今ではより普通の生活を送ることができるエリサのような子供たちが水ぶくれ、感染症、痛みを少なく経験できるようにすることです。私たちの研究は、EBに影響を受ける人々に希望をもたらし続けています。

▼今回の動画