2023.09.16

TEDx要約:遺伝病の終焉

marugotoyoten

ジェイコブ・コーンが「遺伝病の終焉」について語りました。この動画の要点と要約をまとめました

スピーカー

ジェイコブ・コーン

３つの要点

要点１
遺伝子疾患の根絶には遺伝子編集が重要である
要点２
CRISPR-Cas9は遺伝子編集の革命的なツールである
要点３
倫理的な考慮と選択の力が遺伝子編集には必要である

要約

遺伝子疾患根絶の未来
遺伝子研究の興奮する世界では、科学者たちは遺伝子とDNAを標的にすることで遺伝子疾患の根絶に取り組んでいます。遺伝子は、人間や動物を含むすべての生物の形成に重要な役割を果たしています。残念ながら、重症複合免疫不全症（SCID）や鎌状赤血球症などの一部の遺伝子疾患は、遺伝子の突然変異によって引き起こされます。現在の治療法はこれらの疾患の症状に対処するだけであり、遺伝子編集の進歩は潜在的な突然変異の逆転と治療法の提供の可能性を提供しています。ただし、課題はDNAに必要な変更をどのように行うかを理解することにあります。

CRISPR-Cas9による遺伝子編集
遺伝子編集の分野で革命的なツールの1つがCRISPR-Cas9です。この素晴らしい技術により、科学者は特定の遺伝子を標的にし、正確な編集を行うことができます。CRISPR-Cas9の主要な要素はガイドRNAであり、ベースペアリングのルールに基づいて目標遺伝子を認識します。ガイドRNAを望ましい配列に合わせて設計することで、病的なDNAを切り取り、正しい配列で置き換えることができます。このブレイクスルーにより、問題の根本原因を取り除くことで遺伝子疾患の治療に希望が生まれます。

鎌状赤血球症とSCIDの治療の進展
私たちの研究室は臨床医との協力を通じて、遺伝子編集を使用して鎌状赤血球症とSCIDを治療することに積極的に取り組んでいます。鎌状赤血球症の場合、骨髄内の造血幹細胞（HSC）を編集して、疾患の原因となる突然変異を除去することに焦点を当てています。このアプローチにより、骨髄移植のための適合ドナーの必要性を排除する可能性があります。SCIDの場合、遺伝子編集を利用してさまざまな突然変異を研究し、疾患の発症メカニズムをより深く理解しようとしています。この知識はSCID患者のためのターゲット治療法の開発において貴重なものとなります。

倫理的な考慮と選択の力
遺伝子編集技術が進歩するにつれて、それがもたらす倫理的な影響を考慮することは非常に重要です。遺伝子編集は疾患の治療だけでなく、特定の特性を向上させる可能性を提供しますが、複雑な問題を提起します。疾患の治療は明らかな利益のように思えますが、向上させる場合には結果を慎重に考慮する必要があります。社会として、この技術の使用方法をどのようにしたいかを決定する力を持っています。遺伝子編集の応用についての公開討論に参加し、情報を元にした選択を行うことは、責任を持って技術を使用するために重要です。

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